Magic bullet drug

In de afgelopen 25 jaar, de tijd waarin het IVM is ontstaan en zich ontwikkeld heeft tot een toonaangevend instituut, is er bijzonder veel gebeurd op het gebied van geneesmiddelen. In de tijd dat ik nog met mijn studie Farmacie bezig was, net na de millenniumwisseling, discussieerden we veel over de ‘magic bullet drug’: het geneesmiddel, dat als ware het een hittezoekende raket, haar doel kan vinden, zonder bijwerkingen te veroorzaken. Dit concept, dat al werd beschreven door Paul Ehrlich aan het begin van twintigste eeuw, houdt de geneesmiddelontwikkeling al decennia bezig.

Een van de troeven om de ‘magic bullet drug’ te vinden is het biologische geneesmiddel. 25 jaar geleden was net het eerste synthetische biologische geneesmiddel op de markt gekomen: insuline. In de jaren daarna is het aandeel ‘biologicals’ rap gegroeid ten opzichte van de zogenaamde ‘small molecules’. Biologicals hebben het behandelarsenaal voor veel ziektes aanzienlijk verbeterd. Door de specifieke werking zou je denken dat de hoeveelheid bijwerkingen minder is dan bij de traditionele geneesmiddelen. Een nadeel van biologicals is echter dat het flinke immuunreacties kan veroorzaken.

Ook het combineren van geneesmiddelen kan een manier zijn om specifieker in te grijpen op het ziektebeeld. Het kan dan mogelijk zijn om lager te doseren, waardoor het algehele bijwerkingenprofiel verbetert. Met name op het gebied van de oncologie, zien we de komende jaren veel nieuwe combinatietherapieën naar de markt komen.

Een nieuwe ontwikkeling is gentherapie. Ondanks het hoge prijskaartje hebben we hier te maken met mogelijk eenmalige therapie. Wie zou er niet kiezen voor een geneesmiddel dat zijn naam eer aan doet? Genezing? Misschien is het dan helemaal niet meer zo belangrijk dat om dat doel te bereiken er ook flinke bijwerkingen overwonnen moeten worden. In de komende 25 jaar zullen we reikhalzend uitzien of deze producten de verwachting kunnen inlossen. 

Verder verwacht ik dat de komende decennia de grens tussen geneesmiddelen en medische technologie zal vervagen door verdere opkomst van bijvoorbeeld nanotechnologie en geavanceerde DNA-modificerende technieken als CRISPR/Cas9. Ook wordt diagnostiek steeds belangrijker nu er geneesmiddelen op de markt komen die niet zozeer gericht zijn tegen een ziekte, maar tegen een onderliggende genetische gevoeligheid. Het Zorginstituut zal werken aan het opzetten van een Horizonscan Medische Technologie, zodat ook deze ontwikkelingen nauwlettend in de gaten kunnen worden gehouden.

In al dit ingewikkelde geweld van innovaties speelt het IVM al 25 jaar een belangrijke rol om de veiligheid van medicijngebruik in Nederland te verbeteren. Die taak zal de komende decennia zeker niet eenvoudiger worden door nieuwe technieken, conditional approvals en combinatietherapieën. Daartegenover staat dat het wel steeds intrigerender wordt, met de komst van therapieën die steeds dichter bij die titel: ‘magic bullet drug’ komen. Ik ben ervan overtuigd dat het IVM daarin de komende 25 jaar een belangrijke rol zal blijven spelen.

Niels Speksnijder, coördinator Horizonscan Geneesmiddelen van het Zorginstituut Nederland.