Real world data

De wereld van geneesmiddelen is constant in beweging. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen is ruim vijftig jaar geleden, in 1963, gestart om de kwaliteit, werking en veiligheid van geneesmiddelen te reguleren. Een van de aanleidingen: de ‘Softenon-affaire’. Thalidomide was een ogenschijnlijk onschuldig middel tegen ochtendmisselijkheid tijdens de zwangerschap. Het gebruik leidde tot kinderen met misvormde ledematen. Dat nooit meer, was het uitgangspunt.

Met de jaren zijn we als geneesmiddelenautoriteit steeds intensiever gaan samenwerken met collega-autoriteiten. Bij besluitvorming op Europees niveau speelt het Europees Medicijnagentschap EMA sinds 1995 een belangrijke rol. Binnen Europa nemen we inmiddels een substantieel deel van het werk voor onze rekening. Ook zijn we nauw betrokken bij diverse EMA-onderdelen, zoals het geneesmiddelenbewakingscomité PRAC, opgericht in 2012 en de CMDh, de werkgroep die de werkzaamheden van de lidstaten afstemt. Ik ben er trots op, dat allebei die comités onder Nederlands voorzitterschap staan!

Internationaal samenwerken is hard nodig, want er is veel beweging in de medicijnwereld. Alles wordt steeds complexer. Als ik kijk naar de tijd waarin ik medicijnen studeerde en bezig was met mijn coschappen als arts, eind jaren zeventig, begin jaren tachtig van de vorige eeuw, toen was het overzichtelijk: een farmaceut deed onderzoek, voerde klinische studies uit en leverde een dossier aan, dat vervolgens werd beoordeeld.

Zo werkt het natuurlijk nog steeds. Maar toch verandert er veel, de laatste tijd. Er zijn nieuwe ontwikkelingen, zoals geneesmiddelen ‘op maat’, oftewel personalised medicine. En er is het fenomeen real world data: grote hoeveelheden data die niet uit onderzoeken komen, maar uit regulier gebruik na toelating van medicijnen en vaccins. Twee ontwikkelingen die het beoordelen van geneesmiddelen complexer maken.

Die grote hoeveelheden real world data zijn ook belangrijk voor de ontwikkeling van nieuwe vaccins tegen het coronavirus. In Europa wordt nu een programma opgezet om de veiligheid van deze nieuwe vaccins te borgen op basis van al deze data. In dat ACCESS-programma wordt Europa voorbereid om op internationale schaal vroegtijdig te kunnen zien of er bijwerkingen optreden. Iets wat op nationaal niveau niet goed mogelijk is.

Over corona gesproken, dat brengt nog een extra factor met zich mee: de hogedrukpan van de versnelde beoordeling van coronamedicijnen en -vaccins. Het zijn de zogenoemde rolling reviews, waarbij heel de wereld bijna live meekijkt hoe we beoordelen, zonder concessies te doen aan veiligheid en werkzaamheid.

Wat de tijd ook vraagt, wat de ontwikkelingen ook zijn, zowel op maatschappelijk als wetenschappelijk niveau zijn we actief betrokken. Samen met artsen, fabrikanten, patiënten en andere (internationale) partners, zoals natuurlijk het Instituut Verantwoord Medicijnverbruik, houden we steeds ons hoofddoel voor ogen: het borgen van de werkzaamheid, veiligheid en kwaliteit van medicijnen.

Prof. dr. Ton de Boer, voorzitter van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen